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2006年夏天，我在一个阳光明媚的纽约周日下午目睹了罕见的景象。 由于威尔·史密斯（Will Smith）的下一部科幻史诗的拍摄，曼哈顿中城的第八大道漫长而封闭。 《我是传奇》将在将近18个月后上映，并在美国和国际票房上达到华纳兄弟公司的重磅炸弹地位。
影片以Alice Krippin博士的片段开始，他对麻疹病毒进行基因工程改造以治愈癌症。 这种Krippin病毒（KV）最初似乎是有效的，没有副作用，但是随着时间的流逝，该病毒开始突变，将其疟疾宿主转变为狂热的僵尸般的黑暗搜寻者。
治愈病毒
上周，一家名为Homology Medicines的初创公司通过宣称自己使用能够有效修复人类基因的病毒来治疗遗传性疾病而筹集了惊人的1.27亿美元。
确实，过去几年对专注于CRISPR / Cas 9基因编辑或俗称Gene Therapy 2.0的初创公司是一个福音。 经常将CRISPRS比喻成像剪刀一样简单地剪切和粘贴DNA。 在这种情况下，剪刀是核酸酶。 能够裂解脱氧核糖核酸的核酸单体之间令人讨厌的磷酸二酯键的蛋白质酶。
然而，同源性研究计划在不添加核酸酶的情况下编辑基因，因此不破坏DNA链的连续性，这通常会增加毒性的机会。 取而代之的是，DNA是通过与同源基因紧密匹配的病毒载体递送的（因此被称为同源性），因此无需手术刀即可进行手术。
现在，在我们开始了解好莱坞之前，重要的是要提一下，目前在同源医学上试验的十七种专利病毒是所谓的腺相关病毒（AAV）。 这些小型病毒可以轻易感染人类以及其他一些灵长类动物，并且通常具有很强的针对性，因为有些甚至可以感染特定器官。 可以将它们视为非致命的智能炸弹，因为目前尚不知道AAV会在其宿主中引起任何实际疾病，并且它们的能力仅限于非常轻度的免疫反应，这为其明显缺乏致病性提供了进一步的支持。
实际上，个性化或精密医学的最终圣杯将是将CRISPR的强大功能与这些相对较新的基因治疗方法的简便性相结合，从而仅通过同源的AAV即可通过简单的单次注射有效地进行编辑进入身体。
活毒
上周从实验室转移到处方板上，当美国FDA批准一种新药Kymriah作为具有里程碑意义的抗癌药物时，也具有了“历史性作用”，该药物利用患者的基因改造免疫细胞攻击自己的癌症。
Kymriah是世界上第一种“活体药物”，因为这种治疗（也称为CAR-T细胞疗法）涉及从患者免疫系统中去除T细胞，然后在实验室中对细胞进行遗传修饰以攻击和杀死白血病细胞。
历史性的批准对于竞争对手Kite Pharma和Juno Therapeutics公司来说也是一个好兆头，后者也正在开发CAR-T疗法。 风筝制药公司（Kite Pharma）上周也被吉利德（Gilead）以创纪录的总价119亿美元的价格收购，该公司正等待FDA批准其CAR-T治疗成人血液癌的形式。
Kymriah（在我看来，听起来像是Kim和Mariah的肖像）已被批准用于治疗25岁以下的儿童和年轻人，他们患有急性淋巴细胞白血病（ALL），这些患者通常对标准治疗无反应或已遭受复发。 根据美国国家癌症研究所的资料，ALL是美国最常见的儿童血液和骨髓性儿童癌症，每年仅诊断出3,000多名年龄在20岁及以下的患者。 当前的治疗选择包括化学疗法和干细胞移植，但每年约有600名患此病的小儿和年轻成人患者复发，许多仍然无法治愈。
值得庆幸的是，在临床试验期间，Kymriah在63位对标准治疗无效或复发的儿科和年轻成人患者中，有83％的患者获得了缓解。 在六个月时，接受该疗法的患者中有89％仍然活着，而在12个月时，有79％存活了下来。 然而，这种治疗方法确实具有风险，包括被称为细胞因子释放综合征的免疫系统造成的过度反应。 结果，FDA要求强烈警告。 另外，该疗法最初仅在经过专门治疗后接受培训的32家医院和诊所中可用。
随着疗法的创新，定价的创新也随之而来。 研发Kymriah的诺华公司将一次性治疗的每次阳性定价为475,000美元。 这意味着在一个月内未对Kymriah做出反应的患者将不会被收费。 值得赞扬的是，诺华还采取了其他措施，以确保每个需要这种药物的人都能负担得起。
我的创新筹资机制？ 也许诺华可以与华纳兄弟公司合作制作《我是传奇II》和《我是传奇III》，因为这部电影的首版在十年前在全球范围内票房高达5.85亿美元（今天相当于6.8亿美元），涵盖了整洁的电影在美国所有患者中约有一半。 我们自然需要三部曲来覆盖所有3000多名患者，并满足我们对新鲜王子的热爱。
